基因治療是一種新興的技術(shù)，是指基于改變基因表現(xiàn)的治療和預(yù)防遺傳性疾病和多因素疾病的方法。近年來(lái)，基因治療受到制藥公司的關(guān)注，羅氏、諾華、輝瑞、吉利德等通過(guò)收購(gòu)和合作實(shí)現(xiàn)了基因治療領(lǐng)域的布局。

拜耳去年以40億美元收購(gòu)AskBio的諾華制藥，以2.8億美元收購(gòu)VedereBio的羅氏，也以18億美元收購(gòu)DynoTherapeutics的CapsidMap平臺(tái)，開(kāi)發(fā)與新一代腺相關(guān)病毒(AAAV)載體，中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病和肝臟疾病的基因療法。

今年以來(lái)，制藥對(duì)基因治療領(lǐng)域的布局仍在加快。今年3月2日，藥明康德宣布收購(gòu)英國(guó)基因治療技術(shù)公司OXGENE。本次收購(gòu)?fù)瓿珊螅琌XGENE將成為CTDMO制藥公司在藥明康德旗下的全資子公司。與此同時(shí)，OXGENE保留了原公司名稱，成為歐洲第一個(gè)研發(fā)生產(chǎn)基地。據(jù)報(bào)道，OXGENE公司為細(xì)胞和基因治療公司提供從發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)、測(cè)試到大規(guī)模生產(chǎn)的創(chuàng)新候選藥物的終端服務(wù)，以幫助那些已經(jīng)商業(yè)化的公司。

目前，除了上述制藥公司，許多企業(yè)還對(duì)基因治療領(lǐng)域進(jìn)行了一系列小規(guī)模投資。值得注意的是，在制藥公司不斷增加代碼的布局下，基因治療的新成果開(kāi)始加速。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，世界允許銷(xiāo)售14種基因治療藥物。其中，世界基因治療藥品領(lǐng)導(dǎo)人諾華發(fā)表了藥品Zolgensma和Kymriah2020年的總銷(xiāo)售額達(dá)到14億美元。

總的來(lái)說(shuō)，到2020年底，美國(guó)已經(jīng)成為一個(gè)擁有更多基因治療臨床試驗(yàn)的國(guó)家，共有650多個(gè)中國(guó)和300多個(gè)中國(guó)，這顯然是研發(fā)基因治療藥物的主要市場(chǎng)之一。目前，國(guó)內(nèi)實(shí)際上推出了兩種國(guó)產(chǎn)基因治療產(chǎn)品，分別是重組人p53腺病毒注射液(商品名:現(xiàn)在又出生了)和重組人5型腺病毒注射液(商品名:安科瑞)。其中值得注意的是，目前深圳市賽百諾公司開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品，2003年經(jīng)CFDA批準(zhǔn)上市，是世界首款抗腫瘤基因治療產(chǎn)品。

另外，國(guó)內(nèi)近20多種基因療法進(jìn)入臨床階段，適應(yīng)癥主要集中在少見(jiàn)病和黑色素瘤等實(shí)體腫瘤病上，研發(fā)公司包括博雅基因、復(fù)星凱特、傳奇生物、藥明巨諾等，多集中在CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞療法上。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，未來(lái)，隨著基因治療市場(chǎng)的發(fā)展，越來(lái)越多的國(guó)產(chǎn)基因治療也開(kāi)始出現(xiàn)。

總體而言，從當(dāng)前基因療法市場(chǎng)的發(fā)展來(lái)看，由于技術(shù)、資金和政策的推動(dòng)，基因療法市場(chǎng)正在快速升溫，預(yù)計(jì)全球基因療法市場(chǎng)規(guī)模將接近305.4億美元。其中，中國(guó)將超過(guò)170億元。

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